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MALVERN, Pa., 20 de junio de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Ocugen (NASDAQ:), Inc. (Ocugen o la Compañía) (NASDAQ: OCGN), una empresa de biotecnología centrada en descubrir, desarrollar y comercializar terapias génicas y celulares novedosas y vacunas, anunció hoy que se ha administrado la primera dosis al primer paciente en su ensayo clínico de Fase 3 liMeliGhT para OCU400 ”un candidato a terapia génica modificador desarrollado para la retinitis pigmentosa (RP).
Cada hito clínico alcanzado por OCU400 nos acerca más a proporcionar un tratamiento único de por vida a pacientes que viven con RP”, dijo el Dr. Shankar Musunuri, Presidente, CEO y cofundador de Ocugen. La administración de la primera dosis es especialmente significativa y hace que nuestra dedicación para atender a pacientes de RP”300,000 en los EE. UU. y Europa y 1.6 millones en todo el mundo”sea más tangible.
El ensayo clínico de Fase 3 liMeliGhT se basó en datos positivos de Fase 1/2 de OCU400 que sugieren tendencias positivas en la agudeza visual corregida (BCVA) y en las pruebas de movilidad multiluminancia (MLMT) y agudeza visual en baja luminancia (LLVA) entre los ojos tratados. El 89% (16/18) de los sujetos de RP demostraron conservación o mejora en el ojo tratado ya sea en BCVA, LLVA o puntuaciones de MLMT desde el inicio. El 80% (8/10) de los sujetos con mutaciones en RHO experimentaron conservación o mejora en las puntuaciones de MLMT desde el inicio. El 78% (14/18) de los sujetos demostraron conservación o mejora en los ojos tratados en las puntuaciones de MLMT desde el inicio.
El estudio de Fase 3”con una duración de un año”tendrá un tamaño de muestra de 150 participantes”un brazo de 75 participantes con mutaciones en el gen RHO y el otro brazo con 75 participantes que son agnósticos al gen. En cada brazo, los participantes serán asignados al azar en una proporción de 2:1 al grupo de tratamiento (2.5 x 1010 vg/ojo de OCU400) y al grupo de control no tratado, respectivamente. Se está reclutando a pacientes de ocho años de edad en adelante, con avances en estadios tempranos a tardíos de RP, para participar en el estudio liMeliGhT.
La Evaluación de Navegación Dependiente de Luminancia (LDNA)”una medida más sensible y específica de la función que MLMT utilizada en ensayos clínicos previos de Fase 3”es el punto final principal del estudio. El estudio de Fase 3 liMeliGhT se centrará en la proporción de respondedores, en grupos tratados y no tratados, que logren una mejora de al menos 2 niveles de Lux desde el inicio en los ojos estudiados.
Los pacientes con RP asociada a mutaciones en múltiples genes actualmente no tienen opciones terapéuticas. Como cirujano retiniano, me entusiasma el potencial terapéutico de OCU400 para proporcionar beneficios a largo plazo a los pacientes con RP”, dijo Lejla Vajzovic, MD, FASRS, Directora, Programa de Becas Quirúrgicas Vitreorretinianas de Duke, Profesora Asociada de Oftalmología con Tenencia en Cirugía Vitreorretiniana de Adultos y Pediatría, Centro de Ojos de la Universidad de Duke, y Presidenta del Consejo Asesor Científico de Retina de Ocugen. OCU400 es un enfoque novedoso de terapia génica modificador que podría iniciar un cambio de paradigma en el tratamiento de la RP y en el campo de la oftalmología.
El actual estudio de Fase 3 de OCU400 es muy emocionante y brinda esperanza a miles de personas con RP”, dijo Benjamin Bakall, MD, PhD, Director de Investigación Clínica en Associated Retina Consultants (ARC) y Profesor Asistente Clínico en la Facultad de Medicina de la Universidad de Arizona, College of Medicine – Phoenix. Me alienta que podamos tener una opción de tratamiento potencial para preservar o mejorar la visión en pacientes con RP independientemente de la mutación genética, y estoy muy satisfecho de que la primera administración de dosis al primer paciente en el ensayo clínico de Fase 3 liMeliGhT se haya realizado en ARC.
Estamos agradecidos por nuestra continua colaboración con el Dr. Bakall y el equipo de ARC”, dijo la Dra. Huma Qamar, Directora Médica de Ocugen. “Estamos entusiasmados por ampliar nuestra inscripción para incluir más centros y pacientes que representen una amplia variedad de mutaciones genéticas de RP, lo que será una validación de esta plataforma novedosa de terapia génica. Proporcionaremos actualizaciones a medida que nuestro progreso continúe.
Ocugen anunció previamente que OCU400 ha recibido designaciones de medicamentos huérfanos y RMAT de la FDA y que la EMA proporcionó la aceptabilidad del ensayo basado en los EE. UU. para la presentación de una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA). Con la primera administración de dosis del ensayo clínico de Fase 3, OCU400 sigue en camino para cumplir con los objetivos de aprobación de BLA y MAA para 2026.
Acerca de OCU400
OCU400 es el producto de terapia génica modificador agnóstico al gen de la Compañía basado en el gen de receptor nuclear de hormonas (NHR) NR2E3. NR2E3 regula diversas funciones fisiológicas dentro de la retina”, como el desarrollo y mantenimiento de fotorreceptores, el metabolismo, la fototransducción, la inflamación y las redes de supervivencia celular. A través de su funcionalidad impulsora, OCU400 restablece las redes génicas celulares alteradas/afectadas y establece la homeostasis”, un estado de equilibrio, que tiene el potencial de mejorar la salud y la función retiniana en pacientes con RP.
Acerca de la Terapia Génica Modificadora
La terapia génica modificador está diseñada para satisfacer necesidades médicas no satisfechas relacionadas con enfermedades retinianas, incluidas las enfermedades retinianas hereditarias, como RP, LCA y enfermedad de Stargardt, así como enfermedades multifactoriales como la degeneración macular asociada a la edad seca (dAMD). Nuestra plataforma de terapia génica modificador se basa en el uso de NHR, reguladores maestros de genes, que tienen el potencial de restablecer la homeostasis”, los procesos biológicos básicos en la retina. A diferencia de las terapias de reemplazo génico único, que solo se dirigen a una mutación genética, creemos que nuestra plataforma de terapia génica modificador, a través de su uso de NHR, representa un enfoque novedoso que tiene el potencial de abordar múltiples enfermedades retinianas causadas por mutaciones en múltiples genes con un solo producto, y para abordar enfermedades complejas que potencialmente son causadas por desequilibrios en múltiples redes génicas. Actualmente, Ocugen tiene tres programas de terapia génica modificador en la clínica: OCU400, OCU410 y OCU410ST. Además del ensayo clínico de Fase 3 de OCU400 liMeliGhT, el ensayo clínico de Fase 1/2 ArMaDa de OCU410 para la atrofia geográfica (GA) secundaria a dAMD y el ensayo clínico de Fase 1/2 GARDian de OCU410ST para la enfermedad de Stargardt están en curso. GA afecta aproximadamente a dos o tres millones de personas en los EE. UU. y la UE combinados y la enfermedad de Stargardt afecta a casi 100,000 personas en los EE. UU. y la UE combinados.
Acerca de Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc. es una empresa de biotecnología centrada en descubrir, desarrollar y comercializar terapias génicas y celulares novedosas y vacunas que mejoran la salud y ofrecen esperanza a pacientes en todo el mundo. Estamos impactando en la vida de los pacientes a través de una innovación valiente”, forjando nuevos caminos científicos que aprovechan nuestro capital intelectual y humano único. Nuestra innovadora plataforma de terapia génica modificador tiene el potencial de tratar múltiples enfermedades retinianas con un solo producto, y estamos avanzando en la investigación en enfermedades infecciosas para respaldar la salud pública y en enfermedades ortopédicas para abordar necesidades médicas no satisfechas. Descubra más en www.ocugen.com y síganos en X y LinkedIn.
Nota de precaución sobre las declaraciones a futuro
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Fuente: Ocugen”