Las acciones de Sarepta se dispararon el viernes después de lograr una aprobación “grand slam” que amplía el mercado de su terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne más de diez veces, según una estimación.
La terapia génica, conocida como Elevidys, ya había recibido una aprobación acelerada para niños de 4 y 5 años con esta enfermedad degenerativa muscular. El jueves por la noche, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) otorgó a Elevidys una aprobación tradicional para niños de 4 años en adelante que todavía pueden caminar.
En un giro sorprendente, la FDA también otorgó una aprobación acelerada para pacientes no ambulatorios. Esta aprobación está sujeta a los resultados de un estudio llamado Envision, que comenzó el año pasado y se espera que finalice en 2027.
“Este resultado regulatorio es el mejor escenario posible, con la FDA otorgando la etiqueta más amplia posible para Elevidys”, dijo el analista de Mizuho Securities, Uy Ear, en un informe. Describió la aprobación como un “grand slam” y mantuvo su recomendación de compra para las acciones de Sarepta.
En las operaciones matutinas en el mercado de valores hoy, las acciones de Sarepta se catapultaron un 39% a 171.61.
Acciones de Sarepta: Expansión de más de diez veces en el mercado
La aprobación amplía el mercado para Elevidys en más de diez veces, según el analista de Leerink Partners, Joseph Schwartz. Bajo la aprobación original, aproximadamente el 7% de los pacientes eran elegibles para la terapia génica. Ahora, alrededor del 80% son elegibles, dijo en un informe.
“Dado que Elevidys generó alrededor de $200 millones en ventas en tres trimestres con una etiqueta estrecha, estamos cada vez más optimistas sobre las perspectivas comerciales de la terapia ahora que la población objetivo ha crecido en más de diez veces”, dijo. “Mirando hacia adelante, asumimos alrededor de $1 mil millones en ventas para 2024, lo que requiere aproximadamente 417 pacientes tratados y solo asume el uso en pacientes ambulatorios”.
Reiteró su recomendación de sobrepeso para las acciones de Sarepta.
La aprobación acelerada en pacientes no ambulatorios fue una sorpresa. La distrofia de Duchenne es causada por una mutación genética que impide a los pacientes producir distrofina, una proteína que mantiene los músculos intactos. Sin embargo, los resultados de las pruebas fueron mixtos y no estadísticamente significativos.
Varios funcionarios de la FDA estaban preparados para rechazar la terapia génica de Sarepta, según un memo del Dr. Peter Marks, quien dirige el Centro de Evaluación e Investigación de Biológicos. Pero Marks anuló las preocupaciones de sus colegas para dar la aprobación a Elevidys.
“El Dr. Marks reconoció las preocupaciones de sus colegas, pero decidió anular su decisión basándose en los beneficios observados en objetivos secundarios y exploratorios”, dijo el analista de Needham, Gil Blum, en un informe. “El Dr. Marks basó su decisión de aprobación acelerada en pacientes no ambulatorios en los aumentos de biomarcadores que, en su opinión, probablemente se traducirán en beneficios clínicos con el tiempo”.
Blum tiene una recomendación de compra para las acciones de Sarepta y elevó su precio objetivo a 235 desde 166.
Manufactura, Reembolso son los próximos pasos
Los próximos obstáculos para Sarepta son la manufactura y el reembolso del seguro. La empresa ha contratado a Catalent (CTLT) y Thermo Fisher Scientific (TMO) para lo primero.
Blum de Needham espera una demanda reprimida para Elevidys. Un médico recientemente dijo que espera que los 40 pacientes con distrofia de Duchenne que trata soliciten Elevidys. Blum predice ventas máximas de $6 mil millones para 2027.
“Para satisfacer esta demanda, Sarepta deberá asegurarse de que los pacientes reciban reembolso y que no haya limitaciones en la manufactura”, dijo.
El analista de William Blair, Tim Lugo, dijo que es posible que los aseguradores tengan menos urgencia ahora que Elevidys tiene una etiqueta amplia.
“Si bien los pagadores han apoyado durante el último año la inclusión de niños en la terapia con Elevidys antes de que alcancen la edad límite de la etiqueta previamente restringida por edad, con la nueva etiqueta que cubre una población mucho más grande, veremos si los pagadores continúan con este apoyo dada la posible repercusión presupuestaria de un gran número de pacientes a corto plazo”, dijo en un informe.
Pero Lugo mantuvo su recomendación de compra para las acciones de Sarepta.
Regenxbio, Acciones de Solid se disparan
La noticia también es beneficiosa para otras empresas de terapia génica. Las acciones de Regenxbio (RGNX) subieron un 3.8% a 12.33. Las acciones de Solid Biosciences (SLDB) aumentaron un 2.2% a 6.44. Ambas compañías están trabajando en terapias génicas para la distrofia muscular de Duchenne.
Schwartz de Leerink estima que en Estados Unidos hay 17,000 pacientes no elegibles para Elevidys debido a anticuerpos preexistentes, que impiden que sus sistemas inmunológicos acepten la terapia génica, y deleciones específicas de exones. Estas últimas impiden que el gen se ensamble.
“Creemos que el mercado es lo suficientemente grande como para apoyar a múltiples patrocinadores, especialmente con el reciente fracaso del candidato a terapia génica de Pfizer (PFE)”, dijo. “El hecho de que la FDA estuviera cómoda con una aprobación ampliada habla mucho sobre la disposición de la agencia a ser flexible con las terapias génicas en esta enfermedad”.