Los empleados de Safi trabajando.
Cortesía de Safi Biotherapeutics
El mes pasado, la Cruz Roja Americana declaró una escasez de sangre de emergencia después de que su suministro nacional cayera más del 25% en julio. La solución de una startup: sangre cultivada en laboratorio.
Las escaseces pueden ser graves para los pacientes, ya que los médicos tienen que tomar decisiones difíciles sobre quién necesita transfusiones de sangre con mayor urgencia. La Cruz Roja Americana recoge y distribuye aproximadamente el 40% del suministro de sangre de los EE. UU., según su sitio web, y la organización está instando a más personas a donar.
Pero si Doug McConnell tiene éxito, los hospitales y clínicas no tendrán que depender de donaciones para siempre. McConnell es el CEO de una startup de cuatro años llamada Safi Biotherapeutics, que está trabajando para fabricar glóbulos rojos a escala y de forma económica.
Los científicos ya han descubierto cómo cultivar glóbulos rojos a partir de células madre, pero es un proceso costoso y complejo que normalmente produce pequeñas cantidades a la vez. En noviembre de 2022, por ejemplo, investigadores en el Reino Unido transfundieron con éxito aproximadamente una o dos cucharaditas de sangre fabricada a personas como parte de un ensayo clínico.
El objetivo de Safi es construir sobre estos avances y producir grandes cantidades de sangre que eventualmente podrían ser utilizadas comercialmente para ayudar en el cuidado de los pacientes y evitar escaseces de sangre.
“La gente lo ha intentado, pero la tecnología ha evolucionado y ahora vemos este camino”, dijo McConnell a CNBC en una entrevista. “Creo que pasa de la ciencia ficción a la ciencia, pero aún queda mucho trabajo por delante. Sin duda.”
Safi ha recibido más de $16 millones hasta la fecha del Departamento de Defensa de EE. UU., y esa cantidad podría superar los $20 millones para fin de año gracias a una subvención adicional en proceso. La compañía también anunció recientemente una financiación inicial adicional de $5 millones liderada por J2 Ventures. McConnell dijo que este financiamiento combinado ayudará a respaldar a la compañía mientras comienza a trabajar con reguladores de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.
La FDA aún no ha aprobado la tecnología de Safi para su uso, y la compañía tiene años de rigurosas pruebas por delante para demostrar que sus glóbulos rojos son funcionales y seguros. La compañía también tendrá que demostrar que su proceso de fabricación cumple con los estándares de la agencia.
“Tenemos que demostrar que son seguros, que son efectivos, que hacen su trabajo: entregan oxígeno, circulan de manera comparable a un glóbulo rojo donado”, dijo McConnell.
El mes pasado, Safi comenzó a trabajar con un fabricante en Manchester, New Hampshire, llamado Instituto Avanzado de Manufactura Regenerativa (ARMI) para perfeccionar su proceso de producción. McConnell dijo que ARMI es parte de un ecosistema que ha estado recibiendo fondos del gobierno para desarrollar capacidades de biomanufactura en los EE. UU.
Safi inicia su proceso de producción con una célula “progenitora”, es decir, una célula adaptable que puede crecer en diferentes tipos. Las células progenitoras provienen de células madre dentro de la médula ósea, y Safi las convierte en glóbulos rojos.
McConnell dijo que hacer crecer glóbulos rojos es casi como preparar un estofado porque requiere muchos ingredientes diferentes; sin embargo, el desafío radica en encontrar la receta más barata y eficiente posible, así como en cuándo agitar o mover el estofado y qué ingredientes se pueden sustituir por alternativas más económicas.
La compañía también está diseñando recetas especiales para poblaciones de pacientes específicas, ya que algunos pacientes crónicos de transfusiones necesitan sangre libre de ciertos antígenos.
Las células crecen dividiéndose o “duplicándose” cuando se ponen en un biorreactor. McConnell dijo que Safi dedica mucho tiempo a enfocarse en cuántas duplicaciones logra durante las corridas del biorreactor porque es un buen indicador de cuán eficientemente está produciendo células. Las células son filtradas, y Safi queda con unidades, o bolsas, de sangre que se ven iguales a las que se recolectarían de un donante.
Safi proyecta que actualmente puede producir una unidad de sangre por menos de $2,000. El objetivo final de la compañía es reducir los costos a menos de $500 o incluso $300 por unidad, lo que es comparable al precio de la sangre de donante, según McConnell.
La cantidad mediana que los hospitales de EE. UU. pagaron por una unidad de glóbulos rojos donados fue de $214 en 2021, según un informe de la firma de análisis Statista.
McConnell dijo que Safi actualmente puede usar un biorreactor de 10 litros que produce aproximadamente una unidad de sangre por corrida. En ocho o nueve años, dijo que la compañía espera usar tanques mucho más grandes que podrán generar alrededor de 100 unidades por corrida. Esto significa que una sola donación de células madre podría ayudar a producir cientos de bolsas de sangre.
“Es más de lo que una persona podría donar en toda su vida”, dijo McConnell.
Para hacer realidad la producción a gran escala, Safi tiene un largo camino por delante. McConnell dijo que el lanzamiento inicial de la compañía probablemente está a seis o siete años de distancia, en parte porque está apuntando a producir alrededor de 100,000 unidades de sangre durante su primer año de lanzamiento. Safi planea seguir escalando hasta que esté fabricando más de 1 millón de unidades anualmente, añadió.
McConnell dijo que no quiere que los médicos o pacientes se preocupen por el acceso a la sangre, y cree que Safi puede ayudar a llenar esos vacíos.
“Es un poco loco que sigamos tolerando esto”, dijo. “Honestamente, una de las soluciones es… construir nuestra propia cadena de suministro.”