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SAN DIEGO – Capricor Therapeutics (NASDAQ: NASDAQ:) ha iniciado la presentación progresiva de una Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para su candidato a producto deramiocel, destinado a tratar la cardiomiopatía en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). La compañía espera completar el proceso de presentación para finales de 2024 y confía en que la solicitud califique para una revisión prioritaria, lo que podría acelerar el cronograma de aprobación.
Deramiocel (CAP-1002) consiste en células derivadas de cardiosferas alogénicas (CDCs) que han demostrado propiedades inmunomoduladoras, antifibróticas y regenerativas en estudios preclínicos y clínicos. Estas células secretan exosomas que se dirigen a los macrófagos, fomentando una respuesta curativa en lugar de promover la inflamación. La terapia se ha administrado a más de 200 sujetos humanos en diversos ensayos y ha sido objeto de más de 100 publicaciones científicas revisadas por pares.
La DMD es un trastorno genético grave que conduce a un debilitamiento muscular progresivo e inflamación crónica, afectando aproximadamente a uno de cada 3,500 nacimientos masculinos en los Estados Unidos. La afección resulta de una deficiencia en la distrofina, una proteína que ayuda a mantener intactas las células musculares, lo que conduce a daño celular y fibrosis. Con ninguna opción de tratamiento aprobada actualmente disponible para la cardiomiopatía DMD, la posible aprobación de deramiocel representa un avance significativo.
La directora ejecutiva de Capricor, Linda Marbán, Ph.D., expresó el compromiso de la compañía de trabajar con la FDA a lo largo del proceso de aprobación y destacó la importancia de llevar este tratamiento de primera clase a los pacientes que lo necesitan. Si se aprueba, Capricor también podría recibir un Vale de Revisión Prioritaria basado en las designaciones de medicamentos huérfanos y enfermedades pediátricas raras de deramiocel.
Capricor Therapeutics se enfoca en terapias celulares y basadas en exosomas para el tratamiento de enfermedades raras. Su principal candidato a producto, deramiocel, se encuentra en desarrollo clínico de fase 3 para el tratamiento de la DMD. La compañía también está explorando la tecnología de exosomas para posibles aplicaciones en vacunología y entrega dirigida de terapias.
La información en este artículo se basa en un comunicado de prensa y no constituye un respaldo de las afirmaciones de Capricor. Su objetivo es proporcionar un informe factual sobre la reciente presentación regulatoria de la compañía y las posibles implicaciones para el tratamiento de la DMD.
En otras noticias recientes, Capricor Therapeutics ha sido objeto de varias actualizaciones importantes. La compañía ha mantenido una calificación de Rendimiento superior por parte de Oppenheimer antes de una actualización anticipada sobre el ensayo HOPE-2 para deramiocel, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. Maxim Group ha aumentado el precio objetivo de las acciones de Capricor a $25.00 y ha mantenido una calificación de Compra, siguiendo el plan de la compañía de presentar una Solicitud de Licencia de Biológicos para deramiocel. Un sentimiento similar fue expresado por H.C. Wainwright y Oppenheimer, quienes mantuvieron sus calificaciones de Compra y establecieron objetivos de precios en $40 y $15, respectivamente.
En noticias financieras, Capricor reportó una pérdida neta de aproximadamente $11 millones para el segundo trimestre de 2024, mientras generaba ingresos de alrededor de $4 millones. Sin embargo, la compañía mantiene una posición de efectivo sólida de $29.5 millones, respaldada por un acuerdo financiero con Nippon Shinyaku, por un total de hasta $35 millones.
En el ámbito regulatorio, Capricor planea iniciar una presentación progresiva de la Solicitud de Licencia de Biológicos en octubre de 2024, con el objetivo de asegurar la aprobación completa y una etiqueta más amplia para deramiocel en el tratamiento de la cardiomiopatía asociada a la DMD.
Por último, Capricor se está preparando para una posible expansión de la etiqueta para abordar la miopatía muscular esquelética de la DMD y está en conversaciones de asociación avanzadas para la distribución en Europa, marcando desarrollos significativos en las operaciones de la compañía.
Información de InvestingPro
La reciente iniciación de la presentación progresiva de la Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) para deramiocel por parte de Capricor Therapeutics se produce en un período de notable rendimiento de mercado para la compañía. Según los datos de InvestingPro, CAPR ha experimentado un increíble retorno total de precio del 595.32% en el último año, con un retorno particularmente sólido del 360.24% solo en el último mes. Esta subida en el precio de las acciones puede reflejar el optimismo de los inversores sobre la posible aprobación de deramiocel y su impacto en el futuro de la compañía.
A pesar del sentimiento positivo del mercado, los Consejos de InvestingPro destacan algunos desafíos financieros. La compañía actualmente no es rentable, con un margen bruto negativo del -37.73% en los últimos doce meses hasta el segundo trimestre de 2024. Esto se alinea con la etapa de desarrollo del principal candidato a producto de Capricor y las inversiones significativas requeridas en el sector biotecnológico.
Un Consejo de InvestingPro señala que los analistas anticipan una disminución en las ventas en el año actual, lo que podría atribuirse al enfoque de la compañía en las presentaciones regulatorias en lugar de la generación inmediata de ingresos. Sin embargo, con una capitalización de mercado de $683.96 millones, los inversores parecen estar valorando a Capricor en función de su potencial futuro en lugar de sus finanzas actuales.
Para los lectores interesados en un análisis más profundo, InvestingPro ofrece 17 consejos adicionales para Capricor Therapeutics, proporcionando una visión más completa de la salud financiera y la posición en el mercado de la compañía.
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