About Beta Thalassemia
Beta thalassemia is a genetic blood disorder that reduces the production of hemoglobin, the protein in red blood cells that carries oxygen to cells throughout the body. People with beta thalassemia have low levels of hemoglobin and fewer red blood cells than normal, which can lead to anemia and other health problems. In severe cases, patients may require frequent blood transfusions to maintain adequate levels of hemoglobin. Beta thalassemia can also cause organ damage, growth retardation, and other complications that can significantly impact quality of life.
Vertex Pharmaceuticals
Vertex Pharmaceuticals is a global biotechnology company that aims to discover, develop, and commercialize innovative medicines to improve the lives of patients with serious diseases. The company focuses on developing therapies for cystic fibrosis, sickle cell disease, beta thalassemia, and other genetic disorders. Vertex is committed to advancing the field of gene editing and gene therapy to provide transformative treatments for patients in need.
For more information about CASGEVY and Vertex Pharmaceuticals, please visit www.vrtx.com.
STEP 3: Once CASGEVY is ready, you will receive a conditioning medicine. This medicine helps prepare your body to accept the modified blood stem cells. The conditioning medicine may involve chemotherapy, which can have side effects. Your healthcare provider will discuss these side effects with you.
STEP 4: After receiving the conditioning medicine, you will receive CASGEVY through an infusion. This is a one-time treatment that involves reintroducing the modified blood stem cells back into your body. The goal is for these cells to engraft in your bone marrow and start producing the increased levels of hemoglobin F.
What are the possible side effects of CASGEVY?
Some common side effects of CASGEVY include low blood cell counts, infections, fever, pain, and stomach problems. Talk to your healthcare provider about the risks and benefits of CASGEVY.
For more information about CASGEVY, including full Prescribing Information and Medication Guide, please visit www.casgevy.com.
References:
1. Data on file. BLUEBIRD BIO, Inc.
2. National Heart, Lung, and Blood Institute. Sickle Cell Disease. https://www.nhlbi.nih.gov/health-topics/sickle-cell-disease. Accessed June 23, 2021.
3. Cappellini MD, Cohen A, Porter J, Taher A, Viprakasit V. Guidelines for the Management of Transfusion Dependent Thalassaemia (TDT). 3rd ed. Nicosia, Cyprus: Thalassaemia International Federation; 2014.
4. BLUEBIRD BIO, Inc. Data on File.
Puede tardar hasta 6 meses desde el momento en que se recogen sus células hasta fabricar y probar CASGEVY antes de que se envíe de vuelta a su proveedor de atención médica.
PASO 3: Poco antes de su trasplante de células madre, su proveedor de atención médica le dará un medicamento de acondicionamiento durante unos días en el hospital. Esto lo preparará para el tratamiento al eliminar las células de la médula ósea, para que puedan ser reemplazadas por las células modificadas en CASGEVY. Después de recibir este medicamento, los niveles de células sanguíneas caerán a niveles muy bajos. Permanecerá en el hospital durante este paso y seguirá en el hospital hasta después de la infusión con CASGEVY.
PASO 4: Se administrará uno o más viales de CASGEVY en una vena (infusión intravenosa) durante un corto período de tiempo.
Después de la infusión de CASGEVY, permanecerá en el hospital para que su proveedor de atención médica pueda vigilar de cerca su recuperación. Esto puede llevar de 4 a 6 semanas, pero los tiempos pueden variar. Su proveedor de atención médica decidirá cuándo puede ir a casa.
¿Qué debo evitar después de recibir CASGEVY?
No done sangre, órganos, tejidos o células en ningún momento en el futuro.
¿Cuáles son los posibles efectos secundarios de CASGEVY?
Los efectos secundarios más comunes de CASGEVY incluyen:
Niveles bajos de plaquetas, lo que puede reducir la capacidad de coagulación de la sangre y causar sangradoNiveles bajos de glóbulos blancos, lo que puede hacerlo más susceptible a infecciones
Su proveedor de atención médica le realizará pruebas de sangre para verificar los niveles bajos de células sanguíneas (incluidas plaquetas y glóbulos blancos). Informe a su proveedor de atención médica de inmediato si presenta alguno de los siguientes síntomas:
fiebreescalofríosinfeccionesdolor de cabezacardenalaboriososangrado prolongadosangrado sin lesión como sangrado nasal; sangrado de encías; sangre en su orina, heces o vómitos; o tos con sangre
Estos no son todos los posibles efectos secundarios de CASGEVY. Consulte a su médico para obtener asesoramiento médico sobre los efectos secundarios. Puede informar sobre los efectos secundarios a la FDA al 1-800-FDA-1088.
Información general sobre el uso seguro y eficaz de CASGEVY
Hable con su proveedor de atención médica sobre cualquier inquietud relacionada con la salud.
Consulte la Información de Prescripción completa, incluida la Información para el Paciente, para CASGEVY.
Acerca de Vertex
Vertex es una empresa biotecnológica global que invierte en innovación científica para crear medicamentos transformadores para personas con enfermedades graves. La compañía tiene medicamentos aprobados que tratan las causas subyacentes de múltiples enfermedades genéticas crónicas y que acortan la vida, como la fibrosis quística, la enfermedad de células falciformes y la talasemia beta dependiente de transfusiones, y continúa avanzando en programas clínicos e investigaciones en estas enfermedades. Vertex también tiene una sólida cartera clínica de terapias en investigación en una variedad de modalidades en otras enfermedades graves donde tiene un profundo conocimiento de la biología humana causal, incluido el dolor agudo y neuropático, la enfermedad renal mediada por APOL1, la nefropatía IgA, la nefropatía membranosa primaria, la enfermedad renal poliquística autosómica dominante, la diabetes tipo 1 y la distrofia miotónica tipo 1.
Vertex fue fundada en 1989 y tiene su sede global en Boston, con sede internacional en Londres. Además, la compañía tiene sitios de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en América del Norte, Europa, Australia, América Latina y Medio Oriente. Vertex es reconocida constantemente como uno de los mejores lugares para trabajar en la industria, incluidos 15 años consecutivos en la lista de Mejores Empleadores de la revista Science y una de las 100 Mejores Empresas para Trabajar de Fortune. Para conocer las actualizaciones de la compañía y aprender más sobre la historia de innovación de Vertex, visite www.vrtx.com o síganos en LinkedIn, Facebook (NASDAQ:), Instagram, YouTube y X.
(VRTX-GEN)
Aviso Especial de Vertex con respecto a las Declaraciones a Futuro
Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro según se define en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995, según enmendada, incluidas, sin limitación, las declaraciones de Franco Locatelli, M.D., Ph.D. y Carmen Bozic, M.D., en este comunicado de prensa, y declaraciones sobre las expectativas de los beneficios clínicos transformadores y duraderos anticipados de CASGEVY, planes para continuar trabajando con autoridades de reembolso para asegurar el acceso sostenible para los pacientes, incluyendo nuestras expectativas de progreso en Canadá e Inglaterra, y nuestros planes y diseño de los estudios CLIMB. Si bien creemos que las declaraciones a futuro contenidas en este comunicado de prensa son precisas, estas declaraciones a futuro representan las creencias de la compañía solo a la fecha de este comunicado de prensa y hay una serie de riesgos e incertidumbres que podrían causar que eventos o resultados reales difieran materialmente de los expresados o implícitos en tales declaraciones a futuro. Entre esos riesgos e incertidumbres se incluyen, entre otros, que es posible que no se logre el acceso de pacientes elegibles a CASGEVY en el cronograma previsto, o en absoluto, que los datos de los programas de desarrollo de la compañía no respalden el registro o el desarrollo adicional de sus compuestos debido a razones de seguridad, eficacia y otros motivos, y otros riesgos enumerados bajo el título Factores de Riesgo en el informe anual más reciente de Vertex y los informes trimestrales posteriores presentados ante la Comisión de Valores y Bolsa en www.sec.gov y disponibles a través del sitio web de la compañía en www.vrtx.com. No debería depositar una confianza indebida en estas declaraciones, o en los datos científicos presentados. Vertex renuncia a cualquier obligación de actualizar la información contenida en este comunicado de prensa a medida que se disponga de nueva información.
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