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Las acciones de Omeros (NASDAQ:) Corporation se dispararon un 73% el jueves temprano tras el anuncio de datos positivos de supervivencia de un análisis estadístico independiente para su tratamiento, narsoplimab, en pacientes con microangiopatía trombótica asociada al trasplante de células madre hematopoyéticas (TA-TMA). El análisis demostró una reducción significativa de más de 3 veces en el riesgo de mortalidad para los pacientes tratados con narsoplimab en comparación con un grupo de control.
El ensayo pivotal, OMS721-TMA-001, comparó la supervivencia general en 28 pacientes con TA-TMA tratados con narsoplimab con más de 100 pacientes con TA-TMA de alto riesgo en un registro de control externo que no recibieron el tratamiento. Los resultados mostraron un cociente de riesgos de 0,32, lo que indica un 68% menor riesgo de muerte para el grupo tratado con narsoplimab, con un valor de p menor a 0,00001, lo que se considera estadísticamente significativo.
Omeros ahora se está preparando para volver a presentar una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) a la FDA para narsoplimab, con el objetivo de convertirlo en el primer tratamiento aprobado para TA-TMA, una complicación potencialmente mortal del trasplante de células madre. La compañía recibió recomendaciones de la FDA sobre el plan de análisis estadístico el mes pasado y, tras el resultado positivo, planea presentar la correspondiente solicitud de autorización de comercialización europea en el segundo trimestre de 2025.
El análisis fue realizado por un grupo estadístico externo e independiente y acordado con la FDA. Se ajustó por el sesgo de tiempo inmortal y tuvo en cuenta la demografía, los criterios de diagnóstico, las características iniciales, las enfermedades subyacentes, los regímenes de acondicionamiento y los procedimientos de trasplante. Se consideró que las dos cohortes tenían perfiles de riesgo similares de muerte según lo definido por un panel de expertos internacionales.
El Dr. Alessandro Rambaldi, Profesor de Hematología en la Universidad de Milán, resaltó los impresionantes beneficios de narsoplimab en pacientes de alto riesgo, señalando la gran necesidad de un tratamiento aprobado en esta área. Se están llevando a cabo análisis adicionales, incluida una comparación de los datos de supervivencia del programa de acceso ampliado global de narsoplimab con el registro, y se espera que respalden el análisis principal.
Narsoplimab, que apunta a la enzima efectora MASP-2 de la vía de lectina, ha sido bien tolerado en diversos ensayos clínicos sin plantear preocupaciones de seguridad. Los resultados del análisis principal han alentado a Omeros a acelerar el proceso de hacer que narsoplimab esté ampliamente disponible para pacientes y médicos, con manuscritos para publicación revisada por pares planificados para el próximo año.
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