Los nuevos resultados de un estudio indican una absorción superior de RLF-OD032 en estado de ayuno en comparación con KUVAN ®, lo que potencialmente permite opciones flexibles de dosificación.
GINEBRA, SUIZA / ACCESSWIRE / 25 de octubre de 2024 / RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX:RLF)(OTCQB:RLFTF)(OTCQB:RLFTY) (Relief, o la Compañía), una compañía biofarmacéutica comprometida a ofrecer opciones de tratamiento innovadoras para enfermedades selectas, no cubiertas y raras, anunció hoy nuevos resultados positivos de un estudio clínico para RLF-OD032 y la presentación de solicitudes de patente provisional en los Estados Unidos. Las patentes, basadas en estos nuevos hallazgos, cubren reclamaciones adicionales para el fármaco en investigación de Relief, RLF-OD032, una formulación líquida altamente concentrada y novedosa de dihidrocloruro de sapropterina, para el tratamiento de la fenilcetonuria (PKU).
Las solicitudes de patente siguen a la recientemente anunciada finalización de un estudio piloto de concepto, de cuatro vías cruzadas, que evaluó el perfil farmacocinético de RLF-OD032 y su absorción tanto en condiciones de ayuno como alimentadas. La Compañía informó previamente que RLF-OD032, cuando se administra en condiciones alimentadas sin agua, logró una exposición máxima y total de dihidrocloruro de sapropterina similar a la lograda por el producto de referencia (KUVAN ® Polvo) administrado con agua.
Hoy, Relief anunció resultados positivos y sorprendentes adicionales del estudio que sirven de base para estas nuevas solicitudes de patente. Específicamente, la administración de RLF-OD032 en estado de ayuno sin agua resultó en una mayor absorción de dihidrocloruro de sapropterina en comparación con el producto de referencia administrado en condiciones alimentadas con agua. En contraste, KUVAN muestra una mala absorción cuando se toma con agua en estado de ayuno, como se informa en la Información Completa para la Prescripción de KUVAN, que recomienda que los pacientes con PKU tomen el producto exclusivamente con comidas con un gran volumen de agua.
Estos hallazgos indican que RLF-OD032 podría ofrecer nuevas opciones de administración para los pacientes con PKU, proporcionando una mayor flexibilidad para la dosificación sin la necesidad de alimentos y agua. Esto puede mejorar la conveniencia y la cumplimiento del paciente, permitiéndoles tomar su medicación en cualquier momento, incluso mientras están en movimiento.
Las solicitudes de patente provisional en los EE. UU. fortalecen la propiedad intelectual en torno a RLF-OD032 y complementan el patrimonio de patentes existente de la Compañía. Relief está evaluando las implicaciones del desarrollo y regulación de estos hallazgos a medida que continúa avanzando con RLF-OD032 a través del desarrollo clínico con el objetivo de presentar una NDA 505(b)(2) en los EE. UU. para el tercer trimestre de 2025.
SOBRE RLF-OD032
RLF-OD032 es una innovadora formulación lista para usar, portátil y altamente concentrada de dihidrocloruro de sapropterina en suspensión líquida para administración oral, diseñada para reducir los niveles de fenilalanina en sangre en pacientes adultos y pediátricos con PKU. Ofrece una solución más amigable para el paciente al reducir significativamente el volumen de medicación requerido en comparación con las formulaciones actuales. Este avance tiene como objetivo mejorar el cumplimiento, especialmente entre los pacientes pediátricos, que a menudo tienen dificultades con los altos volúmenes asociados con los tratamientos actuales de sapropterina. Si se aprueba, RLF-OD032 sería la primera y única formulación líquida portátil, lista para usar de dihidrocloruro de sapropterina.
SOBRE LA FENILCETONURIA
La fenilcetonuria (PKU) es un trastorno genético causado por una deficiencia de la enzima necesaria para descomponer la fenilalanina (Phe), lo que lleva a una acumulación tóxica de Phe a partir del consumo de alimentos que contienen proteínas o aspartamo. Las personas con PKU carecen de la capacidad de metabolizar Phe, que está presente en muchos alimentos. Sin tratamiento, la PKU puede causar problemas neurológicos y de desarrollo graves. El tratamiento estándar implica una dieta de por vida restringida en fenilalanina, complementada con alimentos médicos a base de aminoácidos, libres de fenilalanina, para prevenir la deficiencia de proteínas y optimizar el control metabólico. Sin embargo, esta dieta es altamente restrictiva y a menudo crea barreras para la interacción social, limitando el cumplimiento y aumentando el riesgo de un mal manejo de la enfermedad. El dihidrocloruro de sapropterina es el primer medicamento aprobado para la PKU para reducir los niveles de Phe en sangre y permitir a los pacientes seguir una dieta menos restrictiva.
SOBRE RELIEF
Relief es una compañía biofarmacéutica en etapa comercial comprometida a avanzar en los paradigmas de tratamiento y ofrecer mejoras en la eficacia, seguridad y conveniencia para beneficiar la vida de los pacientes que viven con enfermedades selectas y raras. La cartera de Relief ofrece una mezcla equilibrada de productos comercializados que generan ingresos, tecnologías de plataforma patentadas a nivel mundial TEHCLO™ y Physiomimic™ y una línea de desarrollo clínico dirigida a activos de riesgo mitigado centrados en tres áreas terapéuticas principales: enfermedades cutáneas raras, trastornos metabólicos raros y enfermedades respiratorias raras. Además, Relief está comercializando varios productos heredados a través de socios de licencias y distribución. Con sede en Ginebra, Relief cotiza en la Bolsa de Suiza SIX bajo el símbolo RLF y cotiza en los EE. UU. en OTCQB bajo los símbolos RLFTF y RLFTY. Para obtener más información, visite www.relieftherapeutics.com .
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KUVAN ® es una marca registrada de BioMarin Pharmaceutical (NASDAQ:) Inc. El uso de esta marca en este comunicado de prensa es solo con fines de referencia, y Relief no tiene afiliación, patrocinio o respaldo de BioMarin Pharmaceutical Inc. Todas las referencias a KUVAN se hacen únicamente para comparar los resultados del estudio y no implican ninguna relación entre las compañías.
FUENTE: Relief Therapeutics Holding SA
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