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Dupixent aprobado en la UE como el primer y único medicamento para niños pequeños con esofagitis eosinofílica
Aprobación basada en datos de fase 3 que muestran que significativamente más niños de uno a once años con Dupixent lograron la remisión histológica de la enfermedad a las 16 semanas en comparación con el placebo, lo cual se mantuvo hasta un año. Dupixent es el primer medicamento en la UE indicado para tratar a estos jóvenes pacientes que luchan persistentemente para comer en una etapa crítica de la vida donde el crecimiento es crucial.
París y Tarrytown, NY, 6 de noviembre de 2024. La Agencia Europea de Medicamentos ha aprobado Dupixent (dupilumab) para tratar la esofagitis eosinofílica (EoE) en niños de tan solo un año de edad. Específicamente, la aprobación cubre a niños de uno a once años que pesan al menos 15 kg y que no están controlados adecuadamente por, son intolerantes a, o no son candidatos para la terapia medicinal convencional. Esto amplía la aprobación inicial en la Unión Europea (UE) para la EoE en adultos y adolescentes y convierte a Dupixent en el primer y único medicamento indicado para tratar a estos jóvenes pacientes. Dupixent también está aprobado en este grupo de edad en los EE. UU. y Canadá.
Roberta Giodice
Presidenta, ESEO Italia
Los niños pequeños con esofagitis eosinofílica están al inicio de su viaje de por vida con una enfermedad que desafía su capacidad para comer. Los padres de estos niños a menudo han confiado en dietas restrictivas que no abordan específicamente la enfermedad y pueden frenar su crecimiento en una etapa crítica del desarrollo que podría afectarlos durante años. Nos complace que la investigación continúe y ofrezca nuevas opciones de tratamiento para mejorar la calidad de su atención.
Houman Ashrafian, MD, PhD
Vicepresidente Ejecutivo, Jefe de Investigación y Desarrollo, Sanofi (NASDAQ:)
Hasta la mitad de todos los niños en la UE con esofagitis eosinofílica permanecen sin control a pesar de las opciones de tratamiento estándar de cuidado existentes y, como resultado, muchos de estos jóvenes pacientes luchan por mantener el peso debido a síntomas graves como dificultad para tragar y vómitos. Este hito proporciona un nuevo tratamiento importante para pacientes pediátricos que anteriormente no tenían opciones específicamente aprobadas para su enfermedad. Con este enfoque novedoso para abordar una causa subyacente de la esofagitis eosinofílica, Dupixent tiene el potencial de brindar a estos niños pequeños una mejor oportunidad de prosperar.
La aprobación se basa en el estudio de fase 3 EoE KIDS de dos partes (Parte A y B) en niños de uno a once años, que estableció un puente mostrando que la respuesta a Dupixent en niños con EoE es similar a la de las poblaciones adultas y adolescentes aprobadas. En la Parte A, los niños que recibieron una dosis más alta de Dupixent (n=37) basada en un régimen de dosificación basado en el peso experimentaron los siguientes resultados, en comparación con el placebo (n=34) a las 16 semanas:
68% lograron la remisión histológica de la enfermedad (≤6 eosinófilos/campo de alta potencia) en comparación con el 3%, el punto final primario. Estos resultados se mantuvieron hasta un año en la Parte B del estudio. Reducción del 86% en el recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos desde el inicio en comparación con un aumento del 21%. Reducciones en hallazgos endoscópicos anormales y en la gravedad y extensión de la enfermedad (según se mide a nivel microscópico). Mejora nominalmente significativa en la frecuencia y gravedad de los signos de EoE, y reducción numérica en los días con al menos un signo de EoE, según los resultados reportados por el cuidador.
Los resultados de seguridad en el estudio EoE KIDS fueron generalmente consistentes con el perfil de seguridad conocido de Dupixent en adolescentes y adultos con EoE. Las reacciones adversas más comunes de Dupixent en general son reacciones en el sitio de inyección, conjuntivitis, conjuntivitis alérgica, artralgia, herpes oral y eosinofilia. Además, la reacción adversa de hematomas en el sitio de inyección se informó en la EoE. En pacientes de uno a once años, los eventos adversos observados con mayor frecuencia con Dupixent (≥10%) en cualquiera de los regímenes de dosificación basados en el peso en comparación con el placebo durante la Parte A fueron COVID-19, náuseas, dolor en el sitio de inyección y dolor de cabeza. El perfil de seguridad a largo plazo de Dupixent evaluado en la Parte B fue similar al observado durante la Parte A.
George D. Yancopoulos, M.D., Ph.D.
Co-Presidente de la Junta Directiva, Presidente y Director Científico de Regeneron (NASDAQ:)
La esofagitis eosinofílica presenta un desafío único en niños pequeños, que luchan con su capacidad básica para comer durante un momento en sus vidas donde una nutrición adecuada es esencial para el crecimiento y desarrollo. Esta aprobación llevará la eficacia probada y el perfil de seguridad demostrado de Dupixent a esta población joven vulnerable, que ya ha sido establecida en pacientes mayores con EoE y tiene el potencial de transformar el estándar de atención para niños con EoE que anteriormente no tenían terapias específicamente aprobadas para ellos.
Sobre EoE
La EoE es una enfermedad crónica y progresiva asociada con inflamación de tipo 2 que se cree que es responsable de dañar el esófago y afectar su función. El diagnóstico es difícil, ya que los síntomas pueden ser confundidos con otras afecciones que llevan a retrasos en el diagnóstico. La EoE puede afectar gravemente la capacidad de un niño para comer y también puede causar vómitos, dolor abdominal, dificultad para tragar, falta de apetito y desafíos para prosperar. Puede ser necesario un manejo continuo de la EoE para reducir el riesgo de complicaciones y progresión de la enfermedad.
Sobre el estudio pediátrico de EoE de Dupixent
El estudio de fase 3 EoE KIDS fue un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evaluó la eficacia y seguridad de Dupixent en niños de uno a once años con EoE. La Parte A inscribió a 71 pacientes y evaluó Dupixent en un régimen de dosificación basado en el peso, en comparación con placebo, durante 16 semanas. La Parte B fue un período de tratamiento activo extendido de 36 semanas en el que los niños elegibles de la Parte A en el grupo de Dupixent continuaron el tratamiento, mientras que aquellos en el grupo de placebo cambiaron a Dupixent. Los pacientes incluidos en este ensayo fueron tratados previamente y no respondieron a terapias medicinales convencionales, incluidos inhibidores de la bomba de protones y/o corticosteroides tópicos tragados.
El punto final primario fue la remisión histológica a las 16 semanas, y los puntos finales secundarios incluyeron evaluaciones de medidas endoscópicas e histopatológicas de la gravedad de la enfermedad junto con signos y síntomas clínicos de EoE informados por el cuidador. El período de extensión de etiqueta abierta de 108 semanas (Parte C) para evaluar resultados a más largo plazo se completó recientemente.
Los resultados del estudio se publicaron en The New England Journal of Medicine.
Sobre Dupixent
Dupixent (dupilumab) es una inyección administrada bajo la piel (inyección subcutánea) en diferentes sitios de inyección. En pacientes de uno a once años con EoE, Dupixent se administra cada dos semanas (200 mg para niños ≥15 a
Dupixent es un anticuerpo monoclonal humano completamente que inhibe la señalización de las vías de interleucina-4 (IL4) e interleucina-13 (IL13) y no es un inmunosupresor. El programa de desarrollo de Dupixent ha demostrado un beneficio clínico significativo y una disminución de la inflamación de tipo 2 en estudios de fase 3, estableciendo que IL4 e IL13 son dos de los impulsores clave y centrales de la inflamación de tipo 2 que juegan un papel importante en múltiples enfermedades relacionadas y a menudo comórbidas.
Dupixent ha recibido aprobaciones regulatorias en más de 60 países en una o más indicaciones, incluidos ciertos pacientes con dermatitis atópica, asma, rinosinusitis crónica con pólipos nasales, EoE, prurigo nodular, urticaria crónica espontánea y enfermedad pulmonar obstructiva crónica en diferentes poblaciones de edad. Más de 1,000,000 pacientes están siendo tratados con Dupixent a nivel mundial.
Programa de desarrollo de dupilumab
Dupilumab está siendo desarrollado conjuntamente por Sanofi y Regeneron en virtud de un acuerdo de colaboración global. Hasta la fecha, dupilumab ha sido estudiado en más de 60 estudios clínicos que involucran a más de 10,000 pacientes con diversas enfermedades crónicas impulsadas en parte por la inflamación de tipo 2.
Además de las indicaciones actualmente aprobadas, Sanofi y Regeneron están estudiando dupilumab en una amplia gama de enfermedades impulsadas por la inflamación de tipo 2 u otros procesos alérgicos en estudios de fase 3, incluida la picazón crónica de origen desconocido y el pénfigo bulloso. Estos usos potenciales de dupilumab están actualmente bajo investigación clínica, y la seguridad y eficacia en estas condiciones no han sido evaluadas completamente por ninguna autoridad regulatoria.
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Regeneron (NASDAQ: REGN) es una empresa líder en biotecnología que inventa, desarrolla y comercializa medicamentos que transforman la vida de las personas con enfermedades graves. Fundada y dirigida por médicos científicos, nuestra capacidad única para traducir repetidamente y consistentemente la ciencia en medicina ha llevado a numerosos tratamientos aprobados y candidatos a productos en desarrollo, la mayoría de los cuales se originaron en nuestros laboratorios. Nuestros medicamentos y pipeline están diseñados para ayudar a pacientes con enfermedades oculares, enfermedades alérgicas e inflamatorias, cáncer, enfermedades cardiovasculares y metabólicas, enfermedades neurológicas, afecciones hematológicas, enfermedades infecciosas y enfermedades raras.
Regeneron empuja los límites del descubrimiento científico y acelera el desarrollo de medicamentos utilizando nuestras tecnologías propietarias, como VelociSuite ®, que produce anticuerpos humanos totalmente optimizados y nuevas clases de anticuerpos biespecíficos. Estamos dando forma a la próxima frontera de la medicina con conocimientos basados en datos del Regeneron Genetics Center ® y plataformas de medicina genética pioneras, que nos permiten identificar objetivos innovadores y enfoques complementarios para potencialmente tratar o curar enfermedades.
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